Das häufig verwendete Medikament Lamotrigin könnte die Behandlung einer seltenen Muskelerkrankung verändern

Eine bahnbrechende Studie hat neue Erkenntnisse zur Behandlung von nicht-dystrophischen Myotonien geliefert, einer Gruppe seltener genetischer neuromuskulärer Erkrankungen, die oft schon im Kindesalter beginnen und lebenslange Beschwerden verursachen. Die Forschung, durchgeführt am renommierten National Hospital for Neurology and Neurosurgery in London, verglich die Wirksamkeit von Lamotrigin mit dem etablierten Medikament Mexiletin.

Hauptergebnisse der Studie

Die randomisierte, doppelblinde Crossover-Studie umfasste 60 Teilnehmer mit genetisch bestätigter nicht-dystrophischer Myotonie. Obwohl die Studie nicht eindeutig zeigen konnte, dass Lamotrigin Mexiletin unterlegen ist, waren die Verbesserungen bei allen Outcome-Messungen ähnlich.

– Beide Medikamente reduzierten die Steifheit um etwa 50% im Vergleich zum Ausgangswert
– Ähnliche Verbesserungen wurden bei Schmerzen, Müdigkeit und Lebensqualität beobachtet
– Lamotrigin zeigte ein günstigeres Nebenwirkungsprofil, insbesondere bei gastrointestinalen Beschwerden

Bedeutung für die klinische Praxis

Dieser Algorithmus berücksichtigt verschiedene Faktoren:

– Kontraindikationen für Mexiletin (z.B. Herzerkrankungen)
– Anfälligkeit für Nebenwirkungen
– Risiko für zukünftige Herzerkrankungen
– Schwangerschaftsplanung
– Schmerzintensität
– Wirkungseintritt und -dauer der Medikamente

Kosteneffizienz und Zugänglichkeit

Ein bemerkenswerter Aspekt der Studie ist die potenzielle Kostenersparnis. In Großbritannien beträgt die jährliche Behandlungskosten pro Patient für Mexiletin etwa £9.450, während Lamotrigin nur etwa £28,93 kostet. Dies könnte den Zugang zur Behandlung für viele Patienten erheblich verbessern.

Ausblick und zukünftige Forschung

Die Studie eröffnet neue Perspektiven für die Behandlung von nicht-dystrophischen Myotonien.

Dr. Vivekanandam merkt an: „Mit zwei wirksamen Therapien für die symptomatische Behandlung von Myotonie wird sich die zukünftige Therapieentwicklung wahrscheinlich auf Nicht-Responder oder Patienten mit schwereren klinischen Manifestationen konzentrieren.“

Zukünftige Forschung könnte sich auf die Entwicklung von Zusatztherapien und die weitere Personalisierung der Behandlung konzentrieren. Auch die Untersuchung der Wirksamkeit bei pädiatrischen Patienten und während der Schwangerschaft steht noch aus.

Diese Studie markiert einen wichtigen Fortschritt in der Behandlung von nicht-dystrophischen Myotonien und bietet Hoffnung für viele Patienten, die unter dieser seltenen, aber belastenden Erkrankung leiden.

Quelle:

More information: Vinojini Vivekanandam et al, Mexiletine versus lamotrigine in non-dystrophic myotonias: a randomised, double-blind, head-to-head, crossover, non-inferiority, phase 3 trial, The Lancet Neurology (2024). DOI: 10.1016/S1474-4422(24)00320-X